Ezen a héten a vajdasági magyar kisfiúnál, Olivérnél végezték el a tizedik génterápiás SMA-kezelést a Bethesda Gyermekkórházban. Ezzel a Bethesda Gyermekkórház lett e gyógyszer alkalmazásában az egyik legtöbb tapasztalattal bíró intézmény Európában- hangzott el a szerdai online sajtótájékoztatón.
Velkey György a Bethesda Gyermekkórház főigazgatója elmondta, hogy a génterápiás kezelés eredményessége a szakmai tudás és elköteleződés mellett az együttműködés sikere, hiszen különböző kultúrákban élők működtek együtt, értettek szót egymással a beteg gyermekek érdekében. A siker az orvosok, ápolók, diplomaták, hatóságok, gyógyszer-nagykereskedők, jogi szakemberek és jótékonysági szervezetek együttműködése által jöhetett létre.
Ezen a héten a Szerbiában élő vajdasági kisfiút, Olivért kezelték génterápiás módszerrel. Dr. Nenad Barisic, a kisfiú szerb orvosa elmondta, hogy egy éve ismeri a kisfiút, akit ő kezelt Szerbiában, hagyományos kezelési móddal. A kisfiú négy hónapos kora óta folyamatos lélegeztetést igényelt, így a génterápiás kezelést nem kaphatta meg. A Bethesdában Olivér kezelése azzal kezdődött, hogy el kellett választani a lélegeztetőgépről. A küzdelem heteken át tartott, végül sikerült, és így ő is megkaphatta a génterápiás kezelést. A szerb orvos elmondta, hogy ő is részt vett a gyógyszer beadásán és egy fantasztikus szakmai csapatmunka részese lehetett.
Olivér után egy magyar kisfiú génterápiás kezelése kezdődik meg, Zsomboré, majd a Kárpátalján élő kislány, Anna kezelését kezdik el.
Velkey György a sajtótájékoztatón azt is elmondta, hogy Magyarországon évente néhány tíz gyermek születik SMA betegséggel, ez egy komplex betegség, nem minden gyermeknél a génterápia a megoldás. A babaszoba.hu kérdésére Velkey György elmondta, hogy valóban inkább fiúkat érint ez a betegség, bár lány SMA betegek is vannak Az, hogy ennek mi a pontos oka, egyelőre nem tudni.
Újságírói kérdésre válaszolva a Bethesda főigazgatója elmondta, hogy összességében legalább 10-12 gyermek kezelését tudják vállalni, de akár hetente egy új kezelést is tudnának vállalni, külföldi és magyar gyerekekét is. Természetesen, ahogy eddig is minden magyar gyermek esetében, aki érintett, biztosítjuk a kezelést – fogalmazott Velkey György.
A génterápiás kezelés a világ egyik legdrágább gyógyszerével történik, betegenként a kezelés ára 700 millió forintba kerül. Velkey György újságírói kérdésre válaszolva elmondta, Nyugat-Európában több országban végeznek ilyen kezelést, de a szomszédos országokban egyelőre nincs olyan központ, ahol SMA-s betegek kezelését vállalnák. A kérdésre, hogy mikor lesz támogatott gyógyszer a Zolgensma, Velkey György elmondta, hogy jelenleg előrehaladott tárgyalások zajlanak a gyógyszert gyártó cég és a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) között.
- Kapcsolódó: Újszülöttkorban kellene vizsgálni az SMA-t
Mikos Borbála a Bethesda Gyermekkórház orvos-igazgatója, a génterápiás munkacsoport vezetője elmondta azt is, hogy az SMA egy öröklött genetikai betegség, hiányzik egy olyan gén, ami azt a fehérjét termeli, ami a motoros idegsejtek működéséhez kellene. Így sorvadnak a motoros idegsejtek, ami nemcsak a végtagokat, hanem a légzést, nyelést is érintheti.
Azok a gyermekek, akiknek a terápia időpontjában még nem károsodott a nyelésfunkció, valamennyien megőrizték azt, és önállóan táplálkoznak, jól fejlődnek. Ezzel lényegesen megnövekedhetett a nappali szabadságuk és aktivitásuk, ami pedig az értelmi fejlődésüket is nagymértékben segíti. A kezelt gyermekek mozgásában bekövetkezett fejlődés változatos, attól függően, hogy milyen állapotról indultak. Van, aki tartósan, önállóan ül és játszik, van, aki képessé vált fordulásra, kúszásra, mindegyikük célzottan használja és mozgatja felsővégtagját és a kéz ujjacskáit. Van olyan gyermek is, aki azóta megtette az első lépéseket is – tette hozzá.
Nagy jelentőségű a génterápia, hiszen magát a gént juttatják be a szervezetbe. Ehhez szigorú steril körülmények szükségesek, mert a kezeléshez el kell nyomni a beteg immunrendszerét. Az online sajtótájékoztatón Sebők Ibolya, a Bethesda Gyermekkórház ápolási igazgatója virtuális séta keretében mutatta be azt a kórtermet, ahol a génterápiás kezeléseket végzik. Elmondta, hogy a beadás folyamatos monitorozás mellett történik, majd ezt még további 24 óráig szoros obszerváció követi, állandó ápolói felügyelettel. Fontosnak tartotta kiemelni a szülők és a gyermekek pszichés vezetését, minden beavatkozás előtti alapos tájékoztatást, szükség esetén tolmács biztosítását.
Zente és édesanyja, Tóth Krisztina is részt vettek az online sajtótájékoztatón. Az anya elmondta, hogy hatalmas dolog, hogy itt, Magyarországon történt a kezelés. A gyógyszeres kezelés mellé az az együtt gondolkodás tett nagyon sokat hozzá, amit az orvos csapatnál tapasztalt. Zente 14 hónapja kapta meg a kezelést, most már kapaszkodva sétál, amit a sajtótájékoztatón egy járássegítő eszköz használatával a kisfiú be is mutatott.
Kapcsolódó cikkek
