Az elmúlt hetekben a sajtóban és a közösségi médiában hatalmas figyelem irányult az új génterápiás módszerre, amelynek finanszírozására Levente esetében is sikeres társadalmi gyűjtést szerveztek a szülők. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, és Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert csak néhány alkalommal (a Bethesdában immár másodszorra) alkalmazták eddig a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.
Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.
Levente a Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórházának gondozásában áll, ahol gerincvízbe adott injekciós terápiával protokollszerűen kezelik fél éve. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. A társadalombiztosítás által támogatott injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek, ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.
A gyermek szülei értesültek az USA-ban gyártott új, egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről, amit eddig összesen mintegy 100 gyermek kapott meg a világon, és ami klinikai vizsgálaton kívül eddig 4-5 európai országban került beadásra, köztük immár másodjára Magyarországon is. A sikeres társadalmi gyűjtést követően a szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház – mint az egyik országos SMA központ – vállalta el a kezelés előkészítését, a gyógyszer beadását, ami november 26-án sikeresen megtörtént. Levente az egészségügyi beavatkozást jól viselte.
Kapcsolódó cikkeink:
- Újszülöttkorban kellene vizsgálni az SMA-t
- Mindenkinek hálásak Levente szülei
- Egy másik SMA-s kisfiú kezelésére is gyűjtés indult
Forrás: VM.komm
Kapcsolódó cikkek
