Terhesség

Rájöttek, hogy okozott születési rendellenességeket az ismert gyógyszer

Amerikai kutatók megfejtették a thalidomid hatóanyag hatásmechanizmusát. A gyógyszer több tízezer újszülöttnél okozott születési rendellenességet.
2018. Augusztus 15.
Megfejtették a Contergan hatásmechanizmusát

Önálló gyógyszerként 1957-ben jelent meg a Contergan Nyugat-Németországban. Fájdalomcsillapítóként és nyugtatóként árulták, és úgy tűnt kiválóan orvosolja a terhesség alatt jelentkező reggeli rosszulléteket is. Népszerű lett a terhes nők körében, annyira, hogy 46 országban forgalomba is került a gyógyszer (Magyarországon nem árulták).

A gyógyszer terjedésével egy időben ugrásszerűen megnövekedett a születési rendellenességek száma. Elsősorban végtagfejlődési problémák jelentkeztek, de más rendellenességek is előfordultak (szív-, érzékszervi-, emésztőrendszeri problémák). Csak Nyugat-Németországban 5-7 ezer újszülöttet érintett, világviszonylatban 100 ezer esetről tudunk. A gyerekek közel fele rövid időn belül meghalt.

1962-ben végleg kivonták a forgalomból a thalidomid hatóanyagot, miután kimutatták az összefüggést a gyógyszer és a magzati fejlődési rendellenességek között.

Az 1980-as évekig nem merült fel a hatóanyag használata, de akkor úgy tűnt, hogy egy daganatos megbetegedés, a myeloma multiplex kezelésére alkalmas lehet. A Dana-Farber Rákkutató Intézet tudósai elővették a kérdést, mert bár az egyértelműen bizonyított volt, hogy volt összefüggés a thalidomid és a születési rendellenességek között, a pontos összefüggést sosem tárták fel.

Azt találták, hogy a thalidomid olyan fehérjék ellen hat, amelyeknek az a feladat, hogy lehetővé tegyék, hogy a génben lévő használati útmutató információit felhasználva megváltozzon egy sejt szerkezete vagy funkciója. Ezeknek a fehérjéknek a csoportjába tartozik egy SALL4 néven ismert faktor, aminek mutációja a Duane-szindróma kialakulásáért felelős -írja a Házipatika.com.

“Feltűnő a hasonlóság a thalidomidhoz köthető születési rendellenesség és azok között, amelyek a SALL4 mutációja révén jelennek meg. Mindez egyértelműen arra utal, hogy a thalidomid által az 1950-es és 60-as években okozott tragédiák gyökere a SALL4 zavarához köthető” – mutatott rá dr. Eric Fischer, a Dana-Farber-intézet kutatója.

“Tudjuk, hogy e gyógyszerek terápiás hatása azon képességükön alapul, hogy lebontanak bizonyos fehérjéket. Felfedezésünk segítséget jelent a fejlesztők számára abban, hogy felismerjék, mely fehérjék lebontása válik majd valószínűsíthetően előnyössé, illetve melyeké bizonyulhat károsnak” – magyarázta dr. Fischer.

A felfedezésnek azért van nagy jelentősége, mert a gyógyszerfejlesztések területén hatékonyabban lehet majd megtervezni és tesztelni a thalidomidhoz hasonló szerkezetű új rákellenes szereket.

Kapcsolódó cikkeink:

Forrás: HáziPatika.com