Az elmúlt hetekben a sajtóban és a közösségi médiában hatalmas figyelem irányult a kisfiúra, és az új génterápiás módszerre, aminek finanszírozására szülei sikeres gyűjtést szerveztek. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, és Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert eddig három esetben alkalmazták a kontinensen: ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.
A szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház, mint országos SMA központ, vállalta el a kezelés előkészítését, a beszerzés logisztikáját és a gyógyszer beadását, ami október 29-én sikeresen megtörtént. Zente jól viselte a gyógyszer beadását, és jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, hogy várhatóan a gyógyszer beadását követő napon hazamehessen.
Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet. A betegség gyógyítására egyedi, nagy értékű kezelés áll rendelkezésre kétféle gyógyszerrel – azonban ezek hosszútávú hatására még kevés a bizonyíték.
Zente a Bethesda Gyermekkórház gondozásában van, ahol országos SMA központként intratekális, azaz gerincvízbe adott injekciókkal protokollszerűen kezelik egy éve. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. Az injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek, ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza. Ezt a gyógyszert már 8000 gyermek kapta meg a világon, így ennek hatékonyságáról sokkal több tapasztalat van.
A kisfiú szülei nemzetközi tájékozódásuk során értesültek az USA-ban gyártott, és Európában eddig három betegnél alkalmazott új, génterápiás kezelés lehetőségéről, melyet eddig összesen mintegy 100 gyermek kapott meg a világon. Társadalmi gyűjtéssel összegyűjtötték a gyógyszer beszerzéséhez, szállításához és előkészítéséhez szükséges összeget, és azt minden előkészület után a Kórház számlájára utalták át. A gyógyszer beadásához szükséges szakmai előkészületeket a kórház végezte el, melyhez a gyártótól, az Egyesült Államokból érkezett szakértő: ő speciális oktatást tartott a kezelést végző munkatársak körében, a műszereket, a kórtermeket pedig ennek megfelelően készítették elő a kórházban, mindenben garantálva a legnagyobb biztonságot. A kórház közleménye szerint a beteg előkészítése, a gyógyszer útjának adminisztratív szervezése, a próbaszállítás, és az adminisztratív – finanszírozási -, jogi feltételek megteremtése is rendben megtörténtek.
A gyógyszer egy próbaszállítást követően október 28-án érkezett meg az előírásoknak megfelelően a Bethesda Gyermekkórház Intézeti Gyógyszertárába. Mivel a készítmény innovatív, extrém körülményeket igényel, ezért a kórház sok dolgozójának különös figyelemmel övezett, összehangolt munkájára volt szükség ahhoz, hogy a gyógyszer a megfelelő időben a kezelő kórházba érkezhessen és ott a kezelés megvalósulhasson.
Korábbi írásaink a témában:
- Zente kedden délelőtt megkapta a kezelést
- Hamarosan megkezdődik Zente terápiája
- Sikerült összegyűjteni a 700 milliót Zente kezelésére
- Felhívás: segítsük együtt Levi gyógyulását!
Forrás: Bethesda Gyermekkórház/VM.komm
Kapcsolódó cikkek
