Gyerek

Génmódosított sejtekkel gyógyíthatják a gyerekkori leukémiát

Az első hazai innovatív beavatkozást egy kislánynál és egy kisfiúnál alkalmazták először. A világszerte terjedő módszer segítségével a korábban gyógyíthatatlan betegek több mint fele véglegesen meggyógyítható.
2025. Február 27.

Génmódosított, úgynevezett CAR-T sejtekkel végeztek immunterápiát leukémiában szenvedő gyermekeknél a Dél-pesti Centrumkórház Gyermekhematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztályán- adta hírül az MTI.

gyerek kórházban

Kép: Getty Images

Az eljárás során a beteg saját immunsejtjeiből állítanak elő a leukémiát legyőzni képes sejteket. A legyűjtött immunsejteket genetikailag módosítják, így képessé válnak arra, hogy felismerjék és hatékonyan pusztítsák a daganatos sejteket. A génmódosított fehérvérsejtek a tumorsejtölő hatáson túl osztódásra is képesek, így a daganatellenes hatás tartóssá válik. A világszerte terjedő módszer segítségével a korábban gyógyíthatatlan betegek több mint fele véglegesen meggyógyítható.

A világszínvonalú technológia alkalmazásához a Dél-pesti Centrumkórház Innovatív Sejtterápiás Központot hozott létre, és állami intézetként elsőként szerezte meg az Európai Gyógyszerügynökség által jóváhagyott, valamint a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ által kiadott gyógyszergyártási engedélyt. A gyermekeknél végzett beavatkozások során támaszkodhatnak az intézetben korábban CAR-T-sejt kezelésben részesített felnőtt betegeken nyert tapasztalatokra is.

Az első ilyen beavatkozást egy kilencéves kislánynál végezték el, akinek visszatérő leukémiája nemcsak a csontvelőben, hanem a központi idegrendszerben és a szemében is megjelent. Dr. Kállay Krisztián főorvos, a beavatkozást végző munkacsoport vezetője elmondta: a sejtek beadását követően folyamatosan vizsgálták a CAR-T sejtek szaporodását a gyerek szervezetében. Az eljárás mellékhatásokkal jár, intenzív ellátást igényelhet, így történt ez a kislány esetében is. A mellékhatások gyors megszűnése után a kislány kiváló állapotban lábadozhatott a kórház területén lévő Démétér Házban, majd hazamehetett.

A túlélő CAR-T sejtek folyamatos kontrollt jelentenek a leukémia visszatérése felett, és reményeik szerint a kislány örökre daganatmentes marad – tette hozzá a főorvos. Az eljárást egy négyéves kisfiúnál is alkalmazták.