Kisgyerek

Génterápiával segítettek siket gyerekeken

Öt siketen született, 1-11 éves kor közötti gyermeket kezeltek egy újfajta génterápiával.
2024. Június 10.
(Kép forrása: Getty Images)

Már mindkét fülére hall az az öt siketen született gyerek, akik egy új génterápiás kísérletben vettek részt. A gyerekek egy örökletes génprobléma miatt nem hallottak, amely miatt a szervezet nem tud egy olyan fehérjét előállítani, ami ahhoz szükséges, hogy a halláshoz szükséges jelek a fül és az agy között megfelelően továbbításra kerüljenek, számolt be róla a The Guardian.

A sanghaji Fudan Egyetem orvosai a gyerekek mindkét fülét kezelték, ami után a gyerekek hallottak, érzékelni tudták a hangforrásokat, és zajos környezetben felismerni a beszédet, ketten pedig zenére táncoltak.

A kísérlet vezetője, Dr. Zheng-Yi Chen, a Massachusetts Szem és Fül, a bostoni Harvard Oktatókórház kutatója szerint az eredmények „elképesztőek”, és hozzátette, hogy a kutatók a továbbiakban is azt látták, hogy a gyerekek hallási képessége fejlődik.

A terápia során egy inaktív vírus segítségével juttatták az érintett gén, az Otof működő másolatait a belső fülbe. A fülben lévő sejtek ezt sablonként használják fel a kulcsfontosságú fehérje, az otoferlin működő másolatainak előállításához.

A lap szerint a gyerekkori siketség akár 60 százaléka genetikai tényezőkre vezethető vissza. A kísérletben részt vevő gyerekek a DFNB9 nevű állapotában szenvednek, amelyet Otof-mutációk okoznak, és ami az összes veleszületett halláskárosodás 2-8 százalékát teszi ki.